Новости

Результаты фазы I рандомизированного, слепого, плацебо-контролируемого клинического исследования, проспонсированного компанией Alnylam Pharmaceuticals, свидетельствуют о том, что препараты на основе РНК могут помочь пациентам с повышенным уровнем холестерина.

Уровень холестерина повышен более чем у нескольких сот миллионов человек в мире. Некоторые из них невосприимчивы к стандартной терапии с использованием статинов, что указывается на необходимость разработки препарата нового типа.

РНК-интерференция блокирует экспрессию белка PCSK9, связывающегося с ЛПНП-рецепторами и разрушающему их. Снижение уровня экспрессии этого белка приводит к снижению уровня холестерина в крови. В исследовании, направленном, прежде всего, на изучение безопасности РНК-препарата, приняло участие 32 добровольца. 24 участникам было проведено единичное введение лекарства, что привело к существенному уменьшению уровня экспрессии PCSK9 (в среднем на 70%) и снижению уровня ЛПНП-холестерина на 40%. Возможно, что несколько последовательных введений окажутся эффективнее.

Так как эффект препарата был показан на малой выборке, несомненно требуются более масштабные исследования. Но даже если они окажутся успешны, неизвестно, окажется ли новое лекарство востребовано на фармацевтическом рынке. Альтернативой РНК-препаратам, требующим внутривенного введения, являются лекарства на основе антител, вводимые подкожно. Также известно, что некоторые типа антител приводят к большему снижению уровня холестерина, превышающему 70%. Таким образом, несмотря на безопасность терапии с помощью РНК-препаратов, антитела являются более эффективным средством для снижения уровня холестерина в крови.

Ссылки по теме:

 — The Lancet. 2013. doi:10.1016/S0140-6736(13)61914–5

 — Nature, 2013. doi:10.1038/nature.2013.13873

Фото © shutterstock.com